“经过自体脐带血输注，原本患上脑瘫的帕特里克已经可以骑着自行车上学放学了……”
文丨山东省脐血库
视频中，帕特里克曾经是不幸的，他很小就患上了脑瘫，运动生活都明显低于正常孩子，然而经过自体脐带血输注以及后续的物理治疗，现在的帕特里克已经可以骑着自行车上学放学了，生活完全独立。干细胞技术发展为脑瘫患儿的治疗提供新途径脑瘫，是一种先天性运动功能障碍及姿势异常临床综合征，多表现为吸吮困难、肌肉强硬，运动发育落后，肌张力异常，姿势异常，神经反射异常等，一旦患病患者往往面临着终身残疾的命运。世界卫生组织（WHO)的统计，新生儿的脑瘫发生率在2‰—5‰之间，且正呈现上升趋势。按最低发病率2‰计算，每出生个婴儿，就有1个患有脑瘫。脑瘫不得不引起我们的重视。
然而长期以来，人们始终没有发现脑瘫的有效疗法，通常以对症康复为主，帮助患儿改善运动功能，如物理疗法、康复训练、药物治疗和手术治疗等，治疗效果不太理想。可喜的是，近些年来干细胞技术的发展，为脑瘫患儿的治疗提供了新的途径。
据了解，这一可喜的成果来源于杜克大学开展的一项新实验，实验用患者自存的脐带血治疗脑瘫，结果显示，脑瘫患儿接受自己的脐带血输注是安全的，足够剂量的自体脐带血可以能促进脑瘫患儿形成新的神经连接，改善痉挛型脑瘫患儿的症状。
美国杜克大学Robertson临床和转化细胞治疗项目的首席医学官兼科学家JoanneKurtzberg主持了这项自体脐带血治疗脑瘫的临床试验。（ClinicalTrials注册号：NCT），她一直被认为是脐带血应用领域的先驱。
据统计，共有63名不同类型、不同严重程度的痉挛型脑瘫患儿参加了这项临床试验。这些孩子年龄跨度为1~6岁，平均年龄2.1岁。为期两年的临床试验结果显示，当单次剂量超过每公斤体重2万个细胞时，静脉输注自体脐带血一年后，脑瘫患儿的运动功能获得了改善。
Kurtzberg教授说：“我们对研究结果感到鼓舞，这表明适当剂量的脐带血细胞输注可以帮助减轻脑瘫儿童的症状。我们会进一步了解并优化治疗手段，以便更多的脑瘫患儿可以得到救治。”
脐带血治疗脑瘫案例展示1案例一：妈妈孕中遭遇车祸，自存脐带血反转脑瘫孙女的人生一位已怀有6个月身孕的准妈妈卡哈拉在驾驶汽车途中同一辆迎面驶来的小汽车相撞。车祸中她的骨盆、骶骨、大小腿骨头都被撞伤，腹中胎儿却在碰撞中幸运存活下来。
因为严重的产前创伤，女儿莉莲出生后患上了脑瘫。脑瘫使莉莲的活动，特别是右半身活动异常困难，卡哈拉同他的丈夫布兰登尝试各种方法让莉莲获得力量和活动的能力，然而收效甚微。直到莉莲15个月大的时候，夫妇俩得知杜克大学正在进行一项脑瘫的医学研究，这项研究使用自身的脐带血对脑瘫患儿进行治疗。
他们抱着一线希望联系到杜克大学，让莉莲参与到了脑瘫的医学治疗研究中，莉莲接受了自身脐带血的输注。出人意料的是，在输注自身脐带血4天后，莉莲第一次能够用自己的右手抚摸自己的脸、鼻子、耳朵和头发。两周后，莉莲能够弯曲自己的膝盖……每天莉莲的身体状况都发生着改变，一个月后，莉莲几乎可以爬行了。现在的莉莲已经同正常小孩没有什么区别。
2案例二：脐带血干细胞“复活”2岁脑瘫植物人年11月，一个名叫L.B.的2岁男孩，因为心脏问题而导致大脑受到严重损伤，最终变成了植物人。医生研究了可用的各种疗法，但最终均被证明对小儿脑瘫造成的植物人状态无能为力。在近乎绝望的情况下，患儿的父母联系了医院妇产科医生艾恩·詹森，考虑用孩子出生时冻结的脐带血，来进行治疗。
年1月27日，也就是孩子变成植物人的9个星期后，医院开始着手准备脐带血造血干细胞输注。一般情况下，遭受如此严重脑损伤的病人，存活几率仅为6%。就算能存活下来，这些患儿也只有一点点意识清醒的迹象。波鸿大学的医务人员一开始认为，这个患儿几乎不可能被治愈。
然而在接受了脐带血干细胞治疗的两周后，他的症状就明显改善了。在接下来的几个月，孩子逐渐恢复了说话和行动的能力，可以说出简单的句子，肌肉的僵直状态也明显缓解。40个月以后，男孩已经可以独立进食，在他人协助下行走，并且能说出4个单词以上的句子。
3案例三：自体脐带血成功救治厄瓜多尔脑瘫患儿Tomas出生在南美国家厄瓜多尔。他的妈妈DianaMu?oz在怀孕的第五个月被诊断出有先兆子癫的风险，在怀孕第31周时，由于脐带打结，胎儿的心跳开始减缓，医生不得不为Diana进行剖腹产。
早产的Tomas出生时肺部发育不良，只能暂时在NICU的保育箱中生活。然而仅仅几天后，由于故障，保育箱氧气供应被中断。在医生的全力抢救下，Tomas保住了生命，但缺氧环境也让Tomas脑部受损，患上了痉挛性脑瘫。
幸运的是，Tomas在出生时，他的父母在当地脐血库中为其保存了脐带血。于是他们联系了美国杜克大学的JoanneKurtzberg教授。经过治疗，如今的Tomas已经和其他同龄儿童没有太大差别，他的痉挛症状已经基本消失，现在可以像正常孩子一样成长。
通过以上案例，我们看到了脐带血在治疗脑瘫中的有效作用。然而随着研究的不断深入，脐带血带给我们的惊喜也在逐渐增多。
10月31日，杜克大学医学中心取得了美国食品药品管理局的许可，开始了一项扩大范围（ExpandedAccess）的临床试验，涉及疾病包括自闭症、脑瘫、脑积水、语言障碍、脑缺血、溺水等。范围扩大后，将允许18岁以内患者使用兄弟姐妹的脐带血参加临床试验。
就像帕特里克妈妈说的那样，“我们很庆幸当初储存了脐带血，他的人生因此而改变”。脐带血的重要性不言而喻。
脐带血中含有丰富的造血干细胞，被称为生命的火种，除了实验研究中可医治脑瘫等神经系统疾病外，围绕脐带血的研究还有医治心脏病、糖尿病等其它疾病。脐带血提供了另一种干细胞的来源，能在许多疾病治疗中发挥医学价值。
目前，脐带血已经成熟的应用于再生障碍性贫血、地中海贫血、白血病、神经母细胞瘤等血液疾病和恶性肿瘤；应用于免疫系统疾病，如慢性肉芽肿病、先天性中性粒细胞减少症、骨髓粒细胞缺乏症、重症联合免疫缺陷病、胸腺发育不良等疾病的治疗。
由此来看，脐带血可谓是宝贵的生物资源，储存脐带血对孩子和家人的健康都是一种可靠的保障。
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